Первое отечественное лекарство от СМА планируют испытать в России
Минздрав разрешил провести клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии.
Минздрав разрешил провести клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Это первая отечественная разработка такого уровня, сообщает «Российская газета» со ссылкой на биотехнологическую компанию Biocad.
«Участие в клиническом исследовании смогут принять дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. Предварительно, участие в клинических исследованиях 1-2 фазы смогут принять 12 пациентов», – рассказали в компании.
Лекарство основано на последних достижениях генной терапии. Оно не просто купирует или замедляет развитие симптомов недуга, но, как и лучшие зарубежные препараты, призвано ликвидировать причину болезни – «поломку» гена.
Примерно так же работает швейцарский «Золгенсма» – препарат, один укол которого стоит примерно 160 миллионов рублей.
Российские разработчики надеются, что «исправить» поврежденный ген у больного новорожденного можно будет также с помощью одной инъекции.
На данный момент лекарство успешно опробовано на животных.
«Участие в клиническом исследовании смогут принять дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. Предварительно, участие в клинических исследованиях 1-2 фазы смогут принять 12 пациентов», – рассказали в компании.
Лекарство основано на последних достижениях генной терапии. Оно не просто купирует или замедляет развитие симптомов недуга, но, как и лучшие зарубежные препараты, призвано ликвидировать причину болезни – «поломку» гена.
Примерно так же работает швейцарский «Золгенсма» – препарат, один укол которого стоит примерно 160 миллионов рублей.
Российские разработчики надеются, что «исправить» поврежденный ген у больного новорожденного можно будет также с помощью одной инъекции.
На данный момент лекарство успешно опробовано на животных.
Последние новости
Россиян ждет еще одна длинная рабочая неделя
Шестидневка перед Днем народного единства стала привычной для работающих граждан.
Инициатива по удаленной работе для женщин: путь к увеличению рождаемости
Госдума рассматривает возможность перевода женщин на удаленку для стимуляции рождаемости.
Опасность птичьего гриппа: что нужно знать
Вирус птичьего гриппа представляет угрозу как для пернатых, так и для человека.
Преобразователь частоты
Все преобразователи проходят контроль и имеют сертификаты с гарантией
Здесь вы найдете свежие и актуальные новости в Новокузнецке, охватывающие все важные события в городе