Первое отечественное лекарство от СМА планируют испытать в России
Минздрав разрешил провести клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии.
Минздрав разрешил провести клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Это первая отечественная разработка такого уровня, сообщает «Российская газета» со ссылкой на биотехнологическую компанию Biocad.
«Участие в клиническом исследовании смогут принять дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. Предварительно, участие в клинических исследованиях 1-2 фазы смогут принять 12 пациентов», – рассказали в компании.
Лекарство основано на последних достижениях генной терапии. Оно не просто купирует или замедляет развитие симптомов недуга, но, как и лучшие зарубежные препараты, призвано ликвидировать причину болезни – «поломку» гена.
Примерно так же работает швейцарский «Золгенсма» – препарат, один укол которого стоит примерно 160 миллионов рублей.
Российские разработчики надеются, что «исправить» поврежденный ген у больного новорожденного можно будет также с помощью одной инъекции.
На данный момент лекарство успешно опробовано на животных.
«Участие в клиническом исследовании смогут принять дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. Предварительно, участие в клинических исследованиях 1-2 фазы смогут принять 12 пациентов», – рассказали в компании.
Лекарство основано на последних достижениях генной терапии. Оно не просто купирует или замедляет развитие симптомов недуга, но, как и лучшие зарубежные препараты, призвано ликвидировать причину болезни – «поломку» гена.
Примерно так же работает швейцарский «Золгенсма» – препарат, один укол которого стоит примерно 160 миллионов рублей.
Российские разработчики надеются, что «исправить» поврежденный ген у больного новорожденного можно будет также с помощью одной инъекции.
На данный момент лекарство успешно опробовано на животных.
Последние новости
Что делать, если частотный преобразователь замкнул и загорелся?
Пошаговое руководство по действиям в экстренной ситуации: как минимизировать ущерб, не поддаться панике и предотвратить повторение аварии.
Всегда ли в проблемах с сердцем виноваты "плохие гены"
Каковы шансы сохранить здоровое сердце, если в роду были сердечники Как оценить семейные риски сердечных заболеваний, объяснила кардиолог.
Мошенники разводят россиян с помощью "волшебных пилюль" для похудения
Объявления о доставке таблеток для похудения оказались ловушкой Россиян предупредили о мошеннических сайтах, предлагающих препараты для похудения, вызвавшие ажиотаж в России.
Самые распространенные детские инфекции (День неонатолога)
В рамках реализации коммуникационной стратегии «Санпросвет» Управление Роспотребнадзора по Камчатскому краю сообщает.
Здесь вы найдете свежие и актуальные новости в Новокузнецке, охватывающие все важные события в городе